Forschung & klinische Studien vor der Medikamentenzulassung

Was sind klinische Studien?

Phasen der klinischen Studien

Es werden vier Phasen von klinischen Studien unterschieden:

Warum macht man Klinische Studien?

Bevor ein Medikament neu auf den Markt kommt oder für die Behandlung einer weiteren /neuen Krankheit zugelassen wird, müssen seine Wirksamkeit und Unbedenklichkeit in Studien, die auch als klinische Studien oder klinische Prüfungen bezeichnet werden, belegt werden.

Nach der Zulassung (also der Erlaubnis, das Medikament zu verkaufen) können weitere Studien erforderlich sein, um ergänzende Erkenntnisse zu einem Medikament zu sammeln.

Als forschendes Gesundheitsunternehmen ist Janssen hohen Standards in Forschung und Entwicklung verpflichtet. Unsere klinischen Studien erfüllen strenge wissenschaftliche, rechtliche und ethische Anforderungen. Die Sicherheit und der Schutz der Menschen, die an daran teilnehmen, stehen für uns an erster Stelle. Jede klinische Studie muss je nach Medikament und Art der Studie durch das Bundesamt für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) oder das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) genehmigt werden und einer Ethikkommission zur Beratung vorgelegt werden.

Phasen von klinischen Studien vor Zulassung eines Arzneimittels (Phase I-III)

In der klinischen Phase I wird ein Medikament erstmals am Menschen angewendet, um Verträglichkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik, d.h. das Verhalten des Wirkstoffs im Körper, zu untersuchen. Studienteilnehmer sind in der Regel wenige gesunde Freiwillige.
Gesammelt werden erste Daten zur Sicherheit und der maximal verträglichen Dosis. Üblicherweise untersucht man auch pharmakokinetische Eigenschaften der Substanz – also die Verteilung und Ausscheidung im Körper sowie den Einfluss von Mahlzeiten und Interaktionen mit anderen Wirkstoffen. Nach erfolgreicher Nutzen-Risiko-Bewertung kann der Wirkstoffkandidat in die Phase II der klinischen Prüfung gehen.

Jetzt wird erstmals die Anwendung bei Patienten, die an einer bestimmten Krankheit leiden, untersucht: Bei einer streng definierten Gruppe von Patienten wird geprüft, ob und in welcher Dosierung das Präparat für die Behandlung der Erkrankung wirksam ist.

Hat das Medikament die Phase II erfolgreich durchlaufen, werden in Phase-III-Studien Wirksamkeit und Verträglichkeit der Prüfsubstanz untersucht und die Nutzen-Risiko-Bewertung fortgeführt. Eine größere Teilnehmergruppe von oft über 1.000 Patienten ermöglicht es, auch weniger häufige Nebenwirkungen besser einzuschätzen.
Klinische Studien mit dem Ziel eine Zulassung des Medikaments zu beantragen werden als sogenannte kontrollierte randomisierte Studien durchgeführt, bei denen die Patienten in zwei Behandlungsgruppen aufgeteilt werden. In der einen Behandlungsgruppe wird die Verabreichungsform und Dosis der Prüfsubstanz gewählt, die für die Anwendung im Markt gelten soll. Verglichen wird meist gegen einen Kontrollbehandlungsarm, in dem Patienten die für die Erkrankung übliche Standardtherapie erhalten. Die Zuteilung der Patienten zu einer der Behandlungsgruppen erfolgt nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung).

Was passiert nach der Zulassung eines Arzneimittels?

Klinische Studien nach Zulassung eines Arzneimittels werden auch als Phase IV Studien bezeichnet. Untersuchungen am zugelassenen Medikament dienen dazu, weitere Daten an großen Patientenkollektiven zu gewinnen. Studien der Phase IV werden daher in der zugelassenen Indikation, Dosierung und Darreichungsform durchgeführt. Häufig ist ein Ziel selten auftretende Nebenwirkungen oder Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten erfassen zu können. Je nach Fragestellung werden spezielle Patientengruppen betrachtet, beispielsweise Kinder, ältere Menschen oder Patienten mit einem bestimmten Krankheitsbild oder einer besonderen Exposition.